太阳升医药集团研发的治疗地中海贫血创新药Ⅱ期临床试验全面启动

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太阳升医药集团子公司中舟医药（亳州）有限公司研发的治疗罕见病地中海贫血的孤儿药益髓生血颗粒Ⅱ期临床试验全面启动，临床试验牵头单位中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院（原303医院），参加单位：深圳市人民医院、海南医学院第一附属医院、赣南医学院第一附属医院、广西中医药大学第一附属医院。

地中海贫血是珠蛋白合成障碍性贫血，是一种遗传性溶血性疾病，是全球分布最广、积累人群最多的一种单基因遗传病。分为重型、中间型和轻型三种类型；其中，重型地中海贫血目前临床上仅采用输血和除铁紧急救治，因治疗难度大、治疗费用高，被世界卫生组织列为严重危害人类健康的六大疾病之一，对地中海贫血患儿的治疗及提高其生存质量是世界医学尚未解决的难题，为引起重视，故将每年5月8日定为世界地中海贫血日。

我国是地中海贫血高发国，《中国地中海贫血蓝皮书》（2016年）显示，我国地中海贫血基因携带者超过3000万人，急需治疗的重型和中间型地中海贫血患者超过30万人，每年还以10%的速度增长。地中海贫血患者主要集中在广西、广东、海南、香港、澳门、台湾等南方地区。而全球地中海贫血基因携带者超过1亿，高发于地中海、北非、南亚、东亚及东南亚地区。

益髓生血颗粒中医处方源于中国中医科学院广安门医院的医院制剂，有30余年的临床使用历史，上万地中海贫血患者的人用临床经验。项目研发过程中获得包括国家科技部重大新药创制、973、国家自然基金等10余项国家和省级以上项目资助，先后获得中国中西医结合学会科学技术一等奖、中华中医药学会科学技术进步二等奖等大奖。

益髓生血颗粒是治疗罕见病地中海贫血的中药1类创新药，按照2019年中共中央、国务院《关于促进中医药传承创新发展的意见》、2020年12月国家药品监督管理局发布《关于促进中药传承创新发展的实施意见》，益髓生血颗粒的临床定位清晰且具有明显临床价值，主要用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的罕见病地中海贫血的药品，在药品注册时，可以申请优先审评审批、附条件批准上市的“绿色通道”，让地中海贫血患者早日用上新药，解除或缓解病痛。益髓生血颗粒研发成功有望成为中国第一个批准上市的治疗罕见病的中药孤儿药。

内容来源：医药观察家网

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